DA mở rộng sự chấp thuận Palforzia cho trẻ em từ 1 đến 3 tuổi với dị ứng đậu phộng

 

Việc mở rộng sự chấp thuận của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đối với Palforzia, một liệu pháp miễn dịch đường uống, cho trẻ em từ 1 đến 3 tuổi bị dị ứng đậu phộng đã đánh dấu một bước tiến quan trọng trong điều trị dị ứng thực phẩm. Palforzia trước đây chỉ được phê duyệt cho bệnh nhân từ 4 đến 17 tuổi vào năm 2020, nhưng nay đã mở rộng phạm vi áp dụng đối với nhóm bệnh nhân trẻ hơn, nơi có nhu cầu điều trị chưa được đáp ứng đầy đủ.
Palforzia là liệu pháp miễn dịch đường uống đầu tiên và duy nhất được chấp thuận nhằm giảm thiểu các phản ứng dị ứng, bao gồm cả tình trạng sốc phản vệ, do tiếp xúc ngẫu nhiên với đậu phộng. Việc phê duyệt này dựa trên dữ liệu từ thử nghiệm POSEIDON (NCT03211247) giai đoạn 3, được tiến hành trên 51 địa điểm ở 8 quốc gia, bao gồm Hoa Kỳ, Canada, Úc và châu Âu. Trong nghiên cứu này, các bệnh nhân có phản ứng dị ứng với 300 mg hoặc ít hơn của protein đậu phộng đã được điều trị bằng miễn dịch biểu mô hoặc giả dược trong vòng 12 tháng. Kết quả cho thấy 67% trẻ em trong nhóm điều trị có phản ứng tích cực, so với chỉ 33.5% trong nhóm giả dược.
Tuy nhiên, việc điều trị bằng Palforzia cũng đi kèm với nguy cơ xảy ra các sự kiện bất lợi (AEs). Trong nghiên cứu, 100% bệnh nhân trong nhóm điều trị đã gặp phải ít nhất một AE, so với 99.2% trong nhóm giả dược. Các sự kiện nghiêm trọng, bao gồm cả sốc phản vệ, đã xảy ra ở 7.8% bệnh nhân điều trị và 3.4% trong nhóm giả dược. Đáng lưu ý, 1.6% bệnh nhân trong nhóm điều trị đã gặp phải sốc phản vệ liên quan trực tiếp đến điều trị. Palforzia chống chỉ định cho những bệnh nhân có tiền sử viêm thực quản do bạch cầu ái toan hoặc bệnh đường tiêu hóa liên quan đến bạch cầu ái toan khác, cũng như bệnh nhân mắc hen suyễn không kiểm soát được. Bệnh nhân cần sẵn sàng sử dụng epinephrine tiêm trong trường hợp cần thiết.
Sự mở rộng phê duyệt của FDA cho Palforzia cung cấp một giải pháp điều trị quan trọng cho nhóm trẻ từ 1 đến 3 tuổi bị dị ứng đậu phộng, một nhóm đối tượng với nhu cầu chưa được đáp ứng đầy đủ trước đây. Dù có hiệu quả trong việc giảm thiểu phản ứng dị ứng, việc điều trị bằng Palforzia cũng đi kèm với các nguy cơ nhất định, đòi hỏi sự thận trọng trong việc lựa chọn bệnh nhân và quản lý nguy cơ liên quan đến các phản ứng bất lợi.
Tài liệu tham khảo:
 1. FDA Approves US Pediatric Indication Extension for Palforzia Oral Immunotherapy for the Treatment of Peanut Allergy. News release. Stallergenes Greer. July 30, 2024. Accessed July 30, 2024. https://www.businesswire.com/news/home/20240730211334/en/FDA-Approves-U.S.-Pediatric-Indication-Extension-for-Palforzia%C2%AE-Oral-Immunotherapy-for-the-Treatment-of-Peanut-Allergy
2. Greenhawt M, Sindher SB, Wang J, et al. Phase 3 Trial of Epicutaneous Immunotherapy in Toddlers with Peanut Allergy. N Engl J Med. 2023;388(19):1755-1766. doi:10.1056/NEJMoa2212895
3. Guiao E, Ogurchak J. Clinical Insights: Palforzia is the First FDA-approved Treatment of Peanut Allergy. Pharmacy Times. October 28, 2020. July 30, 2024. https://www.pharmacytimes.com/view/clinical-insights-palforzia-is-the-first-fda-approved-treatment-of-peanut-allergy
4. Holmberg M. Palforzia From Aimmune Therapeutics Inc. Pharmacy Times. May 29, 2020. Accessed July 30, 2024. https://www.pharmacytimes.com/view/palforzia-from-aimmune-therapeutics-inc
 
 
Đơn vị thông tin thuốc